Året 2019 vil bli husket for mange ting, fra Game of Thrones 'utilfredsstillende finale til fødselen av prins Harry og Meghan Markles første barn. Men mens popkultur og politikk hadde en tendens til å dominere landskapet det siste året, hvis du lever med en kronisk sykdom eller hvis du er i nærheten av noen som er, vil du huske 2019 for dets livs vekslende - og hos noen saker, livreddende - medisinske gjennombrudd. Fra ny behandling for prostatakreft til en pille for peanøttallergier, les videre for å lære mer om noen av de mest lovende medisinske gjennombruddene vi så i 2019.
1 En ny måte å fjerne genetiske sykdommer
Shutterstock
I år brøt forskere stor grunn med en potensiell teknikk for å behandle arvelige sykdommer som Alzheimers, alkoholisme, hypertensjon, sigdcelleanemi, ADHD og autisme.
I oktober avduket forskere fra Harvard og MIT en ny og forbedret måte å redigere gener som kalles "prime redigering." I et intervju med NPR likte kjemiker og biolog David Liu, en av forskerne bak teknikken, primredaktører til "tekstbehandlere som er i stand til å søke etter DNA-sekvenser i mål og nøyaktig erstatte dem." I hovedsak, sier han, er det den genetiske ekvivalenten av å gjøre et "finne og erstatte" i Microsoft Word - og det kan potensielt fikse opptil 89 prosent av sykdomsfremkallende genetiske defekter.
2 En mulig kur mot HIV
Shutterstock
I oktober 2019 sendte genterapiselskapet American Gene Technologies (AGT) inn en søknad til US Food and Drug Administration (FDA) for å sette i gang en menneskelig rettssak for det den mener er en etterlengtet kur mot HIV. Når en person er smittet med HIV, deaktiverer den personens T-celler — immuncellene som har til oppgave å bekjempe viruset. AGTs terapi, som nå heter AGT103-T, innebærer å trekke ut de skadede T-cellene, genetisk modifisere dem for å gjenopprette immunfunksjonen og deretter returnere dem til pasienten slik at de kan bekjempe viruset.
3 Begynnelsen på slutten av aldring
Shutterstock
I 2019 gjorde anti-aging forskere ved Harvard Universitys Wyss Institute for Biologically Inspired Engineering betydelig fremgang i jakten på evig ungdom. Forskerne, inkludert den anerkjente anti-aging-eksperten George Church, PhD, publiserte en studie i tidsskriftet Proceedings of the National Academy of Sciences der de demonstrerte at det en dag kan være mulig å bremse eller reversere aldring ved å bruke genterapi for å omprogrammere celler.
I studien utstyrte Church og hans kolleger virus med gener som var programmert for å lage forskjellige proteiner knyttet til forebygging eller reversering av fire aldersrelaterte sykdommer: fedme, diabetes type 2, nyresvikt og hjertesykdom. De "infiserte" mus deretter med virusene, som instruerte musenes lever til å produsere de nevnte proteiner og utskiller dem i blodomløpet. Resultatene - vekttap hos overvektige mus, reversering av diabetes hos diabetiske mus, redusert nyreatrofi hos mus med nyrefibrose og økt hjertefunksjon hos mus med hjertesvikt - antyder en fremtid der ungdom og lang levetid bare er en injeksjon unna.
4 Det første medikamentet som reduserer kognitiv nedgang hos personer med Alzheimers sykdom
Shutterstock
Biotech-selskapet Biogen kunngjorde i oktober at det søker FDA-godkjenning for et nytt medikament kalt Aducanumab. Terapien retter seg mot amyloid beta, et protein som bygger seg opp i hjernen til mennesker med Alzheimers sykdom og antas å spille en rolle i lidelsen.
I kliniske studier opplevde Alzheimers pasienter behandlet med Aducanumab forbedret hukommelse så vel som en økt evne til å ta del i hverdagsaktiviteter, for eksempel å drive personlig økonomi, utføre husarbeid og selvstendig reise utenfor hjemmet. Hvis godkjent, vil Aducanumab bli den første behandlingen for å redusere den kliniske nedgangen av Alzheimers sykdom, og den første som viser at fjerning av amyloid beta gir positive kliniske utfall for Alzheimers pasienter.
5 Et beinbyggende nytt medikament mot osteoporose
Shutterstock
De 54 millionene amerikanere som lider av osteoporose eller på annen måte svake bein, fikk gode nyheter i april da FDA godkjente et nytt medikament kalt Evenity. Medikamentet er designet for å behandle osteoporose hos postmenopausale kvinner med høy risiko for brudd, og er det første og eneste i sitt slag — ikke bare reduserer det bentapet, men det kan også bidra til å bygge nytt bein.
6 Verdens første digitale inhalator
Shutterstock
Ved astmaanfall kan inhalatorer være livreddende - men bare hvis de brukes riktig. For å sikre at de er det, har Teva Pharmaceuticals laget det den sier er verdens første og eneste digitale inhalator med innebygde sensorer som kobles til en mobilapp for å gi riktig bruksinformasjon til personer med astma og KOLS.
Enheten, kalt ProAir Digihaler, fikk FDA-godkjenning i desember 2018 og ble tilgjengelig i 2019. Hver gang en pasient bruker den, måler og registrerer enheten data som kan brukes for å sikre riktig inhalatorbruk.
7 Et lovende middel mot prostatakreft
Shutterstock
På årsmøtet i 2019 i American Society of Clinical Oncology (ASCO) presenterte forskere resultatene fra en klinisk studie der de studerte effekten av stoffet olaparib på menn med prostatakreft. Medisinen målretter og hemmer et enzym som kreftceller trenger for å vokse. Resultatene? Det orale medikamentet, som allerede er godkjent for behandling av bryst- og eggstokkreft, forsinket utviklingen av prostatakreft hos 80 prosent av menn med en spesifikk type mutasjon.
"Selv om menn i forsøket hadde avansert, sterkt forbehandlet prostatakreft, forsinket olaparib utviklingen av sykdommen hos disse pasientene i en median på 8, 3 måneder, med 35 prosent fri for progresjon i mer enn ett år, " ifølge en rapport fra ASCO.
8 Og for kreft i bukspyttkjertelen, også
Shutterstock
Medikamentet olaparib viste like mye løfte for bukspyttkjertelen i 2019 som det gjorde for prostata. I juni publiserte forskere resultatene fra en internasjonal legemiddelforsøk som tester effekten av olaparib hos personer med metastaserende kreft i bukspyttkjertelen, en sen fase av sykdommen som har en fem års overlevelsesrate på under tre prosent. I medisinforsøket, kalt bukspyttkjertelkreft Olaparib pågående (POLO) -forsøket, var tiden hvor en pasient levde med sykdommen uten at det ble verre dobbelt så lang for de som ble behandlet med olaparib, som det var for de som ble behandlet med placebo: 7.4 måneder sammenlignet med 3, 8 måneder.
9 En enklere screening for kreft i livmorhalsen
Shutterstock
Selv om det pleide å være den ledende årsaken til kreftdødsfall hos kvinner, har livmorhalskreftens dødelighet avtatt betydelig takket være rutinemessig pap-utstryk. Men en studie fra april publisert i BMJ Open vil potensielt gjøre det enda lettere å bli screenet for kreft i livmorhalsen. Selv om det er behov for flere studier, konkluderte forskere fra University of Manchester at enkle og ikke-invasive urinprøver hjemme kan være like effektive ved screening for livmorhalskreft som pap-uttvær.
10 Og en blodprøve for brystkreft
Shutterstock
Brystkreft er nå den vanligste kreften blant kvinner. Screening for det gjøres vanligvis med et mammogram - men i likhet med pap-utstryk kan disse være ubehagelige, for ikke å snakke om dyre. Heldigvis kunne en gruppe britiske forskere ha funnet en måte å teste på brystkreft og mammogrammer. I sin studie presentert på kreftkonferansen National Cancer Research Institute i 2019, viste forskerne fra University of Nottingham at en enkel blodprøve kunne være i stand til å oppdage brystkreft hos kvinner opptil fem år før de blir symptomatiske.
11 En transformativ behandling for cystisk fibrose
Shutterstock
I oktober godkjente FDA et nytt medikament for å behandle cystisk fibrose. Medikamentet kalles Trikafta, og er rettet mot forskjellige genmutasjoner som samlet er ansvarlige for omtrent 90 prosent av tilfellene av cystisk fibrose. Hos mennesker som har disse mutasjonene, produserer kroppen et mangelfullt protein som er kilden til komplikasjoner av cystisk fibrose. Trikafta hjelper den mangelfulle proteinfunksjonen for å lindre symptomer på cystisk fibrose. For de mer enn 30 000 menneskene som lever med cystisk fibrose i USA, er Trikafta det første stoffet som kan behandle den underliggende årsaken til sykdommen deres.
12 En pille som gjør peanøtter trygge for mennesker med allergi
Shutterstock
Selv om peanøttallergier kan være dødelige, er det dessverre ingen FDA-godkjent behandling for dem. Men det kan snart endre seg: I september anbefalte en rådgivende FDA-komité at organisasjonen godkjente Palforzia, en oral immunterapi som administrerer små daglige doser med peanøttprotein til barn og tenåringer med peanøttallergier.
Doseringen, som øker gradvis over en periode på måneder, er designet for å bygge toleranse i immunsystemet, og redusere hyppigheten og alvorlighetsgraden av allergiske reaksjoner. Som et resultat bør individer som tidligere har hatt en farlig reaksjon på peanøtter være i orden hvis de ved et uhell ble utsatt.
13 Kunstig intelligens som kan oppdage kollapsede lunger
Shutterstock
I disse dager godkjenner FDA ikke bare medisiner og medisinsk utstyr. Med fremveksten av kunstig intelligens godkjenner den også datamaskinalgoritmer som kan trenes for å stille nøyaktige diagnoser ved bruk av medisinske bilder.
I 2018 godkjente FDA 23 AI-algoritmer for bruk i medisin, og organisasjonen fortsatte å godkjenne nye algoritmer i 2019. En av de nyeste løsningene for å få et FDA-nikk var Critical Care Suite fra GE Healthcare. Godkjent i september, og bruker AI til å skanne røntgenbilder og oppdage kollapsede lunger, en dødelig tilstand som rammer cirka 74 000 amerikanere hvert år.
14 Og et banebrytende skritt mot laboratorievoksne lunger
Shutterstock
Forskere ved Columbia University kom nærmere dette på å kurere pasienter med kroniske luftveissykdommer i år da de brukte transplanterte stamceller for å kunne vokse nye lunger hos musembryoer. Som beskrevet i en artikkel fra november publisert i Nature Medicine , bestemte forskerne seg for å dra nytte av å utvikle musembryoers medfødte evne til å vokse organer på egenhånd og implantatstamceller i dem som senere ble til funksjonelle lunger. Denne forskningen beviser at det i fremtiden kan være mulig å bruke dyr til å generere nye, sunne lunger for mennesker.
15 Verdens første 3D-trykte menneskehjerte
Shutterstock
I september ble BIOLIFE4D det første amerikanske selskapet som 3D-trykket et lite menneskehjerte med nøyaktig struktur for et hjerte i full størrelse og mange av de samme funksjonene. Det er en viktig milepæl i retning av selskapets endelige mål: 3D-utskrift av menneskelige hjerter i full størrelse som kan brukes av kirurger i transplantasjoner og av farmasøytiske selskaper for tryggere, raskere tester av nye hjerteterapier.
16 En ny måte å diagnostisere leversykdom på i tidlig stadium
Shutterstock
I oktober 2019 avslørte forskere fra Georgia State University at de hadde oppdaget den første effektive, ikke-invasive metoden for å oppdage og diagnostisere leversykdommer i tidlig fase. Metoden deres bruker et nytt fargestoff i MR-tester kjent som ProCA32.collagen1 som er rettet mot overekspresjon av kollagen hos personer med en tidlig leversykdom. Sammenlignet med konvensjonelle kontrastmidler er ProCA32.collagen1 dobbelt så nøyaktig og kan oppdage svulster som er 100 ganger mindre. Det krever også en betydelig lavere dosering, noe som gjør det tryggere for pasienter.
17 Den første nye mesotheliombehandlingen på 15 år
Wavebreakmedia / iStock
Et av medisinene FDA godkjente i 2019 var NOVO-TTF100L, den første nye behandlingen for mesothelioma på over 15 år. I følge Colin Ruggiero, en helseforfatter ved Mesothelioma.com, er NOVO-TTF100L en bærbar enhet som bruker elektriske felt som er innstilt på bestemte frekvenser for å forstyrre delingen og veksten av kreftceller. I en klinisk studie var median overlevelsesrate for pasienter behandlet samtidig med NOVO-TTF100L og cellegift omtrent 18 måneder.
18 En ny tuberkulosevaksine for voksne
Shutterstock
Selv om en vaksine mot tuberkulose (TB) har eksistert siden 1921, er den bare effektiv hos babyer og barn. I oktober kunngjorde forskere ved GlaxoSmithKline (GSK) imidlertid at de hadde gjort store fremskritt mot å utvikle en sårt tiltrengt TB-vaksine for voksne.
I kliniske studier som fant sted i tre afrikanske land - Kenya, Sør-Afrika og Zambia - forhindret vaksinen TB-infeksjon hos omtrent halvparten av personene som fikk den. Selv om det bare fungerer halvparten av tiden, kan vaksinen redde millioner av liv. "Disse resultatene viser at for første gang på nesten et århundre, verdenssamfunnet potensielt har et nytt verktøy for å bidra til å gi beskyttelse mot tuberkulose, " sa Thomas Breuer, MD, medisinsk sjef for GSK Vaccines, i en uttalelse.
19 Økt støtte for telementale helsetjenester
Shutterstock
Selv om de fleste medisinske gjennombrudd er et produkt av ny vitenskap eller teknologi, stammer noen også fra forbedret politikk. Slik er tilfellet med telemental helse, AKA online terapi, som fikk stor trekkraft i 2019 takket være en kombinasjon av teknologi og politikk.
"Veksten av telehelse i det mentale helseområdet er en relativt enkel, innovativ, kostnadseffektiv og praktisk måte å takle epidemien med økende bekymringer for mental helse, " forklarer Rahul Mehra, MD. I juli 2019 etablerte organisasjonen hans, National Center for Performance Health (NCPH) eCARE4KIDS, et telekommunikasjonsprogram som serverer offentlige skolebarn i Florida.
Men det er ikke bare barn eller floridianere som ser disse fremskrittene. En studie fra oktober av advokatfirmaet Epstein Becker Green viste at alle 50 stater nå gir et visst nivå av Medicaid-dekning for telehelsetjenester. Til og med kongressen ser fordelen: I februar introduserte den loven om utvidelse av mental helse for telemedisiner, som, hvis vedtatt, vil gi alle Medicare-mottakere tilgang til telementale helsetjenester i hjemmet.
